Генотерапия может быть особенно эффективна при лечении наследственных заболеваний глаз у детей, сообщили британские исследователи.
Американские медики, лечащие 12 пациентов с редкими генетическими заболеваниями глаз, смогли улучшить состояние самых юных пациентов. Лечение глазных патологий оказалось наиболее эффективной целью для генотерапии, сообщили специалисты. Исследование было опубликовано в журнале Lancet.
Принцип такого лечения очень простой: нужно заменить дефектный ген и вернуть тем самым функции органа, который был затронут болезнью, в норму. Восстановление зрения конкретно у малышей проходит существенно эффективнее, потому что дегенерация сетчатки еще не развилась и не привела к поражению макулярной области, пояснили врачи.
Английские ученые уже имели удачный опыт генотерапии глазных заболеваний в Институте офтальмологии и глазной поликлинике Moorfields в Лондоне. В первый раз удачно такая операция была проведена в 2007 году, и в прошедшем году еще три пациента получили схожее исцеление, докладывает ВВС.